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一直在关注过去几年基因行业的一些动态,老实说,基因治疗股的势头非常惊人。整个基因检测股票领域已经显著成熟,尤其是一些公司实际上获得了FDA的疗法批准,而这些疗法在几年前还被认为几乎不可能实现。
基因市场本身规模庞大——预计到2024年将达到89.8亿美元,预计到2034年将达到571.3亿美元。年复合增长率为18.52%,这也解释了为什么如此多的生物技术公司纷纷投入资源到这个领域。
让我介绍一些引起关注的亮点公司。Avidity Biosciences (RNA) 是其中的佼佼者——他们的抗体寡核苷酸偶联平台用于罕见肌肉疾病,展现出巨大潜力。他们获得了FDA突破性疗法地位,用于治疗肌强直性营养不良症,当他们公布显示某些基因标记物下降超过50%的积极一期/二期数据时,股价迅速飙升。到2024年11月,股价最高达到了52.50美元。
Wave Life Sciences (WVE) 也是一个有趣的公司——他们专注于RNA药物,实际上展示了“首次在人体中实现的治疗性RNA编辑”。这一里程碑通常会引起市场关注。消息一出,股价大幅上涨,最高达到16.44美元。
UniQure (QURE) 可能是最具实质性胜利的公司——他们在2022年11月获得了全球首个血友病B基因疗法的批准。这不再是理论,而是市场上已有的药物。他们还在推进亨廷顿病的疗法,并获得了FDA的加速批准通道,这是一个重大突破。
Sangamo Therapeutics (SGMO) 也经历了起伏——血友病A治疗的三期积极数据,但在2024年底辉瑞决定退出合作后股价受到影响。这种合作关系变动带来的波动在生物技术行业很常见。
Stoke Therapeutics (STOK) 专注于用于遗传性癫痫的RNA药物,获得了其Dravet综合征候选药的突破性认定。这也是基因检测股和基因治疗公司在实际医疗问题上取得实质性进展的又一例证。
整个行业似乎正从“有潜力的研究”逐步转向“实际获批的疗法”,这大大改变了风险特征。如果你关注生物技术或基因医学领域,值得密切关注。